改善Fabry疾病胃肠道症状在患者很大一部分女性Agalsidaseβ:Fabry注册表的数据。

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威尔科克斯WR, Feldt-Rasmussen U,马丁斯,奥尔蒂斯,勒梅RM,约万诺维奇,日尔曼DP,瓦拉C,尼科尔斯K, Weidemann F·霍普金RJ

改善Fabry疾病胃肠道症状在患者很大一部分女性Agalsidaseβ:Fabry注册表的数据。

JIMD众议员2018;38:45-51。_2017_28 doi: 10.1007/8904。2017年5月17日Epub。

PubMed ID

28510034 (在PubMed

]

文摘

Fabry疾病、x染色体遗传性溶酶体储存障碍是由于基因突变编码alpha-galactosidase,杯子。Fabry疾病患者,鞘糖脂积累在不同的细胞类型,引发一系列的细胞和组织反应,导致广泛的器官参与。虽然变量、胃肠道症状最常见和重要的早期临床表现;如果不及时治疗的话他们会持续到成年。进一步了解的影响持续酶替代疗法(ERT) agalsidaseβ在杂合子的胃肠道症状,女性患者的数据分析在Fabry注册表中注册。要包括,任何年龄的女性必须收到agalsidaseβ(平均每2周剂量1.0毫克/公斤)至少2.5年。测量结果自述胃肠道症状(腹痛、腹泻)。在基线和随访,结果及其变化从基线到最后的随访,评估。相关的数据来自168名女性患者。平均年龄的ERT 43年,意味着治疗持续时间5.7年。 Baseline pre-treatment abdominal pain was reported by 45% of females and diarrhea by 39%. At last follow-up, 31% reported abdominal pain (p < 0.01) and 27% diarrhea (p < 0.01). The results of this Fabry Registry analysis suggest that while on sustained treatment with agalsidase beta (1.0 mg/kg every 2 weeks), both abdominal pain and diarrhea improved in many female patients with Fabry disease.

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Agalsidaseβ

Agalsidase阿尔法