苯丙酸诺龙形成non-signaling复杂ACVR1和II型苯丙酸诺龙/通过手指骨形态发生蛋白受体2提示循环。

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苯丙酸诺龙形成non-signaling复杂ACVR1和II型苯丙酸诺龙/通过手指骨形态发生蛋白受体2提示循环。

Elife。2020年6月9日,9。pii: 54582。doi: 10.7554 / eLife.54582。

PubMed ID

32515349 (在PubMed

]

文摘

苯丙酸诺龙BMP信号在两个方面的功能:它使ACVR1B激活Smad2/3信号或结合ACVR1 non-signaling复杂(NSC)。虽然前财产已被广泛的研究,国家安全委员会的角色仍然是未知的。遗传障碍fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)提供了一个独特窗口ACVR1 /激活素信号因为在疾病激活素信号可以通过FOP-mutant ACVR1或形式与野生型ACVR1 nsc。探索NSC的角色,我们“agonist-only”激活素突变蛋白质生成,激活ACVR1B但不能形成与ACVR1 NSC。使用其中一个突变蛋白质,我们表明,未能形成NSC在FOP更严重疾病的病理结果。这些结果提供了第一个证据NSC体内的生物作用,为进一步探索相应敲入小鼠NSC的生理作用。

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药物

Garetosmab

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Garetosmab	抑制素β链	蛋白质	人类	是的	粘结剂	细节