识别
- 总结
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Garetosmab是一种人类IgG4κanti-Activin抗体在调查管理fibrodysplasia ossificans progressiva。
- 通用名称
- Garetosmab
- beplay体育安全吗DrugBank加入数量
- DB16379
- 背景
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Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)是一种罕见的常染色体显性遗传疾病的情景,进步的斜交的骨化。FOP特点是情景性炎症发作,这可能会引发创伤,包括免疫接种和较小的组织损伤,通常导致骨化的病变。1病人经历异常软骨形成,生长板发育不良,和关节问题,导致进步的静止和相关并发症。1,4ACVR1受体的激活突变的发现,使它响应(通常敌对)苯丙酸诺龙导致苯丙酸诺龙感兴趣作为治疗目标。3,4
在临床试验NCT04577820 Garetosmab正在调查(研究评估的有效性和安全性Garetosmab日本成人患者Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP))。
- 类型
- 生物技术
- 组
- 临床实验
- 生物分类
-
基于蛋白质疗法
单克隆抗体(mAb) - 蛋白质的化学公式
- 不可用
- 蛋白质平均体重
- 不可用
- 序列
- 不可用
- 同义词
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- Garetosmab
- 外部id
-
- regn - 2477
药理学
- 指示
-
不可用
减少药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。 - 禁忌症和黑箱警告
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避免致命的药物不良事件提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。 - 药效学
-
不可用
- 的作用机制
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Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)是一种罕见的常染色体显性遗传疾病的情景,进步的斜交的骨化。大约97%的FOP患者共享相同的c。617 g > A;R206H突变的ACVR1基因编码一种结合我TGFβ/ BMP家庭中的每个位置通过Smad1/5/8信号。1,2这种突变预测破坏细胞内glycine-serine (GS)激活域。2激活素信号通常是通过一个复杂的I型受体ACVR1B ACVR2A II型受体之一,与Smad2/3 ACVR2B或BMPR2接口。然而,苯丙酸诺龙也可以形成一个non-signalling复杂(NSC)一起ACVR1由此被配体和同源受体导致一个明显抑制ACVR1-mediated BMP信号。3
令人惊讶的是,R206HACVR1突变带来的信号灵敏度的苯丙酸诺龙A-ACVR1-type II受体NSC,导致异常激活Smad1/5/8通路和骨化FOP病变。同时,突变ACVR1受体通过我国保留信号的能力。3,4Garetosmab是人类IgG4κ抗体特定为苯丙酸诺龙。5,6通过抑制激活素信号通过突变R206H受体,garetosmab可能会改善FOP的斜交的骨化而不干扰正常的TGFβ/ BMP家庭功能。
目标 行动 生物 一个抑制素β链 粘结剂人类 - 吸收
-
Garetosmab,管理作为一个单一静脉注射剂量健康女性的意思是C马克斯8.10±0.929至378±39.7 mg / L剂量介于-10 - 0.3毫克/公斤。C马克斯实现中值的0.06 - -0.10天,无论剂量。在同一剂量范围,AUC0 -∞范围从72.2±15.4到7520±809 mg / L *天。7
当作为一个皮下接种剂量300毫克,garetosmab C马克斯31.6±7.94 mg / L、T马克斯为20.9天(范围6.88 - -21.0),和一个AUC0 -∞1334±376 mg / L *天。7
- 的体积分布
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Garetosmab稳态之间的分布体积41.4±4.66,47.8±4.70毫升/公斤后第四单剂量的0.3 -10毫克/公斤在健康女性。7
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
- 不可用
- 路线的消除
-
不可用
- 半衰期
-
不可用
- 间隙
-
当管理一个第四剂量-10毫克/公斤0.3的健康女性,Garetosmab间隙随剂量增加从4.35±1.11毫升/天/公斤0.3毫克/公斤降到1.34±0.149毫升10毫克/公斤/天/公斤。7
- 的不利影响
-
提高决策支持与研究成果与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。 - 毒性
-
不可用
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
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- 食物相互作用
- 不可用
类别
- 药物类别
-
不可用
- 化学分类所提供的Classyfire
-
- 描述
- 不可用
- 王国
- 有机化合物
- 超类
- 有机酸
- 类
- 羧酸和衍生品
- 子课
- 氨基酸、肽和类似物
- 直接父
- 肽
- 选择父母
- 不可用
- 基
- 不可用
- 分子框架
- 不可用
- 外部描述符
- 不可用
- 受影响的生物
- 不可用
化学标识符
- UNII
- KR9ZSKO5QE
- 化学文摘号
- 2097125-54-5
引用
- 一般引用
-
- 斯坦利·卡普兰FS,艾尔Mukaddam M,托勒噢,岸上EM: Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): osteochondrogenesis的障碍。骨头。2020年11月,140:115539。doi: 10.1016 / j.bone.2020.115539。Epub 2020年7月27日。(文章]
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- 外部链接
- 不可用
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 3 招聘 治疗 Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) 1 3 撤销 治疗 Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)/(HO)异位骨化 1 2 完成 治疗 Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) 1 2 撤销 治疗 零星的包涵体肌炎(sIBM) 1 1 完成 基础科学 健康受试者(HS) 2
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
- 不可用
- 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 不可用
- 实验属性
- 不可用
目标
见解和加速药物研究。
- 类
- 蛋白质
- 生物
- 人类
- 药理作用
-
是的
- 行动
-
粘结剂
- 策展人评论
- 通过绑定激活素为(大概苯丙酸诺龙AB和交流形成),garetosmab块异常ACVR1 R206H信号。
- 通用函数
- 分别抑制素、苯丙酸诺龙抑制和激活follitropin由脑下垂体的分泌。抑制素、苯丙酸诺龙参与调节许多不同的功能,比如下丘脑和垂体激素分泌,性激素分泌,生殖细胞发育和成熟,红细胞分化、胰岛素分泌、神经细胞生存,胚胎轴开发或骨骼生长,这取决于他们的亚基组成。抑制素似乎反对激活素的功能。
- 特定的功能
- 细胞因子活性
- 基因名字
- INHBA
- Uniprot ID
- P08476
- Uniprot名字
- 抑制素β链
- 分子量
- 47441.915哒
引用
- Aykul年代,Corpina RA、Goebel EJ Cunanan CJ, Dimitriou, Kim HJ张问,Rafique, Leidich R,王X,麦克莱恩J,吉梅内斯J, Nannuru KC,罗斯曼新泽西,Lees-Shepard JB, Martinez-Hackert E,墨菲AJ,汤普森结核病,Economides, Idone V:苯丙酸诺龙形成non-signaling复杂ACVR1和II型苯丙酸诺龙/通过手指骨形态发生蛋白受体2提示循环。Elife。2020年6月9日,9。pii: 54582。doi: 10.7554 / eLife.54582。(文章]
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药物在2020年12月21日19:36 /更新11月25日07:24 2021