治疗进展阻塞异位骨化的fibrodysplasia ossificans progressiva。

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温特沃斯KL Masharani U,萧EC

治疗进展阻塞异位骨化的fibrodysplasia ossificans progressiva。

Br中国新药杂志。2019年6月,85 (6):1180 - 1187。doi: 10.1111 / bcp.13823。Epub 2019年1月6日。

PubMed ID

30501012 (在PubMed

]

文摘

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)是一种罕见的基因疾病中异位骨形成肌肉和软组织,导致关节功能障碍和严重残疾。FOP是进步和许多病人坐在轮椅上生活的第三个十年。FOP是由ACVR1的激活突变基因,编码苯丙酸诺龙1型受体。异常的信号通过这个受体导致异常的激活pSMAD 1/5/8通路和触发器骨外骨架的形成。没有治疗治疗FOP;然而,最近令人兴奋的新的治疗方法的进步发展。在这里,我们审查三种药物的临床和转化药理学目前正在临床试验(palovarotene REGN 2477和雷帕霉素)以及其他新兴FOP的治疗策略。

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药物

Garetosmab

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Garetosmab	抑制素β链	蛋白质	人类	是的	粘结剂	细节