Velmanase阿尔法治疗的临床疗效和安全性alpha-mannosidosis:患者的核心和扩展相分析结果三期多中心,双盲,随机,安慰剂对照试验。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

Borgwardt L, Guffon N, Amraoui Y,大理CI, De Meirleir L, Gil-Campos M,鹭B, Geraci年代,Ardigo D, F均,福格·J·范胡特JMH,贝克M,琼斯SA Tylki-Szymanska, Haugsted U,隆德

Velmanase阿尔法治疗的临床疗效和安全性alpha-mannosidosis:患者的核心和扩展相分析结果三期多中心,双盲,随机,安慰剂对照试验。

J继承金属底座说。2018年11月,41 (6):1215 - 1223。doi: 10.1007 / s10545 - 018 - 0185 - 0。2018年5月30日Epub。

PubMed ID

29846843 (在PubMed

]

文摘

介绍:这第三阶段,双盲,随机,安慰剂对照试验(和扩展阶段)旨在评估的有效性和安全性velmanase阿尔法(VA) alpha-mannosidosis (AM)患者。方法:25例随机每周1毫克/公斤为52周VA或安慰剂。在研究结论,安慰剂的病人变成了弗吉尼亚州;23个患者继续接受VA同情使用/后续研究和评估在扩展阶段(最后的观察(LO))。Co-primary端点是改变血清低聚糖(S-oligo)和3分钟登楼测试(3多层)。结果:意思是相对变化在弗吉尼亚州S-oligo手臂为-77.6%(95%可信区间(CI) -81.6 - -72.8] 52周,-62.9%(95%可信区间-85.8到-40.0)瞧;意味着相对变化在安慰剂组为-24.1% (95% CI -40.3 - -3.6)在52周,-55.7%(95%可信区间-76.4到-34.9)瞧后切换到积极治疗。意味着相对变化3多层ct在52周为-1.1%(95%可信区间-9.0到7.6),%(95%可信区间-13.4到6.5)VA和安慰剂,分别。瞧,平均相对变化3.9% (95% CI -5.5 - 13.2)在弗吉尼亚州的胳膊,9.0% (95% CI -10.3 - 28.3)安慰剂患者后切换到积极治疗。类似的改进模式在二次参数。 A post hoc analysis investigated whether some factors at baseline could account for treatment outcome; none of those factors were predictive of the response to VA, besides age. CONCLUSIONS: These findings support the utility of VA for the treatment of AM, with more evident benefit over time and when treatment is started in the paediatric age.

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Velmanase阿尔法