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Velmanase阿尔法

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Velmanase阿尔法是一种重组人溶酶体alpha-mannosidase用于治疗non-neurological轻到中度alpha-mannosidosis的症状。

通用名称
Velmanase阿尔法
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB12374
背景

Velmanase阿尔法是一种重组人溶酶体酶替代疗法治疗alpha-mannosidosis alpha-mannosidase发达。Alpha-mannosidosis是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存障碍。alpha-mannosidosis患者有一个基因突变导致缺乏alpha-mannosidase溶酶体酶,这是一种酶负责分解复杂的糖在体内。由此产生的糖在体内的积累会导致一系列临床表现导致进行性神经肌肉和骨骼退化,如骨骼异常、运动机能障碍、智力障碍,呼吸功能障碍。1

作为长期酶替代疗法,velmanase阿尔法alpha-mannosidase不足的补充或恢复功能。Velmanase阿尔法有单体的蛋白质的氨基酸序列与人类alpha-mannosidase自然发生的。4它被授予营销授权欧盟委员会在2018年3月市场Lamzede名称5作为第一个人类重组alpha-mannosidosis alpha-mannosidase治疗的形式。12023年2月,FDA还批准了velmanase阿尔法同样的迹象。6在加拿大Velmanase阿尔法目前不批准。

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基于蛋白质疗法
重组酶
蛋白质的化学公式
不可用
蛋白质平均体重
不可用
序列
>序列GGYETCPTVQPNMLNVHLLPHTHDDVGWLKTVDQYFYGIKNDIQHAGVQYILDSVISALL ADPTRRFIYVEIAFFSRWWHQQTNATQEVVRDLVRQGRLEFANGGWVMNDEAATHYGAIV DQMTLGLRFLEDTFGNDGRPRVAWHIDPFGHSREQASLFAQMGFDGFFFGRLDYQDKWVR MQKLEMEQVWRASTSLKPPTADLFTGVLPNGYNPPRNLCWDVLCVDQPLVEDPRSPEYNA KELVDYFLNVATAQGRYYRTNHTVMTMGSDFQYENANMWFKNLDKLIRLVNAQQAKGSSV HVLYSTPACYLWELNKANLTWSVKHDDFFPYADGPHQFWTGYFSSRPALKRYERLSYNFL QVCNQLEALVGLAANVGPYGSGDSAPLNEAMAVLQHHDAVSGTSRQHVANDYARQLAAGW GPCEVLLSNALARLRGFKDHFTFCQQLNISICPLSQTAARFQVIVYNPLGRKVNWMVRLP VSEGVFVVKDPNGRTVPSDVVIFPSSDSQAHPPELLFSASLPALGFSTYSVAQVPRWKPQ ARAPQPIPRRSWSPALTIENEHIRATFDPDTGLLMEIMNMNQQLLLPVRQTFFWYNASIG DNESDQASGAYIFRPNQQKPLPVSRWAQIHLVKTPLVQEVHQNFSAWCSQVVRLYPGQRH LELEWSVGPIPVGDTWGKEVISRFDTPLETKGRFYTDSNGREILERRRDYRPTWKLNQTE PVAGNYYPVNTRIYITDGNMQLTVLTDRSQGGSSLRDGSLELMVHRRLLKDDGRGVSEPL MENGSGAWVRGRHLVLLDTAQAAAAGHRLLAEQEVLAPQVVLAPGGGAAYNLGAPPRTQF SGLRRDLPPSVHLLTLASWGPEMVLLRLEHQFAVGEDSGRNLSAPVTLNLRDLFSTFTIT RLQETTLVANQLREAASRLKWTTNTGPTPHQTPYQLDPANITLEPMEIRTFLASVQWKEV DG
引用:
  1. KEGG药物:Velmanase阿尔法(链接]
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同义词
  • Lamazym
  • 重组体人α-甘露糖苷酶
  • Rhlaman
  • Velmanase阿尔法
  • Velmanase alfa-tycv

药理学

指示

Velmanase阿尔法是一种酶替代疗法治疗non-neurological表现轻度至中度患者alpha-mannosidosis。4,6

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Velmanase阿尔法是一种酶替代疗法,旨在减少alpha-mannosidosis患者低聚糖含量。在临床试验中,降低血清生化和功能低聚糖水平和改善措施在18个月2和治疗长达四年之久。3

逆转器官损伤或显示改善alpha-mannosidosis变得越来越困难,因为终末器官损伤的积累过程。Velmanase阿尔法没有影响不可逆转并发症的障碍,如骨骼畸形,dysostosis多路复用,神经系统症状、认知功能受损。4

的作用机制

Alpha-mannosidosis是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存障碍:这是一个multi-systemic疾病,特点是广泛的临床表现包括骨骼异常、运动机能障碍、智力障碍、听力丧失、呼吸功能障碍、反复感染,免疫缺陷通常在儿童早期呈现。Alpha-mannosidosis是由致病性MAN2B1基因序列变异,导致溶酶体酶的缺乏,alpha-mannosidase。Alpha-mannosidase溶酶体酶参与糖蛋白分解代谢。alpha-mannosidase不足导致mannose-rich低聚糖的积累,导致细胞功能受损,在所有组织细胞凋亡。1,2

人类alpha-mannosidase Velmanase阿尔法是一种重组的。政府,velmanase阿尔法补充或替换自然alpha-mannosidase正确分解混合和复杂high-mannose寡糖的溶酶体,减少的数量积累mannose-rich低聚糖。4

吸收

后每周静脉输液velmanase阿尔法1毫克/公斤,平均C马克斯8µg /毫升的稳态达到1.8小时后政府的开始。4

的体积分布

稳态分布容积为0.27 L /公斤,表明分布局限于等离子体。它不会穿过血脑屏障。4

蛋白结合

没有信息。

新陈代谢

Velmanase阿尔法预计随后接受非特异性降解成小肽和氨基酸,类似于其他自然发生的蛋白质。4

路线的消除

没有信息。

半衰期

静脉输液,年底velmanase阿尔法等离子体浓度下降两相的方式意味着终端消除半衰期约30小时。beplayapp4

间隙

从等离子体的平均间隙velmanase阿尔法6.7毫升/小时/公斤:它符合快速通过甘露糖受体细胞吸收velmanase阿尔法。4

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

没有关于LD的信息50velmanase阿尔法。

没有经验的过量velmanase阿尔法。在临床研究中,单一剂量的100单位/公斤(大约对应3.2毫克/公斤)velmanase阿尔法导致轻度发烧持续了5个小时在一个病人;但是,没有治疗是必要的。4

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Lamzede 注射,粉的解决方案 10毫克 静脉注射 基耶西Farmaceutici S.P.A. 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Lamzede 注射,粉的解决方案 10毫克 静脉注射 基耶西Farmaceutici S.P.A. 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Lamzede 注射,粉的解决方案 10毫克 静脉注射 基耶西Farmaceutici S.P.A. 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Lamzede 注入,粉、冻干、解决方案 10毫克/ 1 静脉注射 基耶西美国公司。 2023-03-01 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
A16AB15——Velmanase阿尔法
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
M91TG242P2
化学文摘号
1492823-75-2

引用

一般引用
  1. Harmatz P均F, Ardigo D, Geraci年代,Hennermann JB, Guffon N,隆德,Hendriksz CJ, Borgwardt L:酶替代疗法与velmanase阿尔法(人类重组alpha-mannosidase):新的全球alpha-mannosidosis患者治疗反应模型和结果。摩尔麝猫金属底座。2018年6月,124 (2):152 - 160。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.04.003。Epub 2018年4月18日。(文章]
  2. Borgwardt L, Guffon N, Amraoui Y,大理CI, De Meirleir L, Gil-Campos M,鹭B, Geraci年代,Ardigo D, F均,福格·J·范胡特JMH,贝克M,琼斯SA Tylki-Szymanska, Haugsted U,隆德问:Velmanase阿尔法治疗的临床疗效和安全性alpha-mannosidosis:患者的核心和扩展相分析结果三期多中心,双盲,随机,安慰剂对照试验。J继承金属底座说。2018年11月,41 (6):1215 - 1223。doi: 10.1007 / s10545 - 018 - 0185 - 0。2018年5月30日Epub。(文章]
  3. 隆德,Borgwardt L,均F, Ardigo D, Geraci年代,Gil-Campos M, De Meirleir L, Laroche C, Dolhem P,科尔D, Tylki-Szymanska, Lopez-Rodriguez M, Guillen-Navarro E,大理CI,鹭B, Fogh J, Muschol N,菲利普斯D, Van den胡特JMH,琼斯SA Amraoui Y, Harmatz P, N Guffon:全面重组人类的长期疗效和安全性alpha-mannosidase alpha-mannosidosis患者(velmanase阿尔法)治疗。J继承金属底座说。2018年11月,41 (6):1225 - 1233。doi: 10.1007 / s10545 - 018 - 0175 - 2。2018年5月3日Epub。(文章]
  4. 产品特点:总结Lamzede静脉输液(velmanase阿尔法)解决方案(链接]
  5. 欧洲药品局:Lamzede (velmanase阿尔法)[链接]
  6. FDA批准的药物产品:LAMZEDE (velmanase alfa-tycv)注射,静脉使用(链接]
PubChem物质
347911328
RxNav
2630725
维基百科
Velmanase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3 完成 治疗 Alpha-Mannosidosis 4
3 撤销 治疗 Alpha-Mannosidosis 1
2 完成 治疗 Alpha-Mannosidosis 2
2 未知的状态 治疗 Alpha-Mannosidosis 1
1 完成 治疗 Alpha-Mannosidosis 1
不可用 可用 不可用 Alpha-Mannosidosis 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注射,粉的解决方案 静脉注射 10毫克
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 10毫克/ 1
粉,为解决方案 静脉注射;注射用药物的 10毫克
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
液体
实验属性
不可用

药物在2016年10月20日22:07 /更新在4月23日,2023年的真理