单剂转体基因定位的药代学和药效学N-acetylgalactosamine-Small干扰核糖核酸共轭,Vutrisiran,在健康受试者。

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Habtemariam英航,卡斯滕V, Attarwala H,高尔V, Melch M,克劳森VA,加戈P, Vaishnaw AK,糖果山,罗比GJ,背心J

单剂转体基因定位的药代学和药效学N-acetylgalactosamine-Small干扰核糖核酸共轭,Vutrisiran,在健康受试者。

109年2月中国新药杂志。2021;(2):372 - 382。doi: 10.1002 / cpt.1974。Epub 2020年8月13日。

PubMed ID

32599652 (在PubMed

]

文摘

Vutrisiran (ALN-TTRsc02)是一个liver-directed、临床实验、小干扰核糖核酸药物治疗转体基因(竞技场队伍)介导的淀粉样变。这个阶段我、随机、单盲、安慰剂对照、单剂量提升的研究评估了药效学、药物动力学、皮下注射的安全性管理vutrisiran(5 - 300毫克)在健康受试者(n = 80)。Vutrisiran治疗取得强有力的和持续的竞技场队伍减少剂量依赖性的方式,意味着最大限度减少竞技场队伍的57 - 97%,维持> / = 90天剂量。Vutrisiran迅速吸收(血浆浓度峰值3 - 5小时后剂量),有一个短的血浆半衰期(4.2 - -7.5小时),和等离子体浓度增加dose-proportional的方式。药效学和药代动力学研究结果类似的在日本和日本主题。Vutrisiran有一个可接受的安全性;最常见的治疗相关的副反应是温和的,短暂的注射部位反应在四(6.7%)vutrisiran-treated科目。良好的药代动力学、药效学和安全性观察结果支持vutrisiran持续的临床开发。

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药物

Vutrisiran