GalNAc-siRNA配合:RNAi疗法的主要交付的方式。

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GalNAc-siRNA配合:RNAi疗法的主要交付的方式。

核酸。2018年6月,28 (3):109 - 118。doi: 10.1089 / nat.2018.0736。2018年5月24日Epub。

PubMed ID

29792572 (在PubMed

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文摘

Short-interfering RNA (siRNA)全身的RNAi响应有很大的潜力来治疗各种癌症的人类疾病大流行病毒暴发帕金森病。然而,siRNAs成为药物之前,他们必须克服十亿年的进化防御旨在防止入侵的rna在细胞内的细胞。不足为奇的是,巨大的努力已经放置在发展中一个广泛的技术交付。已发展的最重要的一点N-acetylgalactosamine (GalNAc) siRNA轭合物交付肝脏。Tris-GalNAc结合Asialoglycoprotein受体高表达在肝细胞内吞作用迅速。而逃脱的确切机制在endosomal脂质双分子层膜尚不可知,但足够数量的siRNAs进入细胞质诱导健壮、目标选择性RNAi体内的反应。多个GalNAc-siRNA共轭临床试验,其中包括两名III期试验,目前正在由三个生物技术公司来治疗各种疾病。GalNAc-siRNA轭合物是一个简单的解决方案可以阻止肝脏肝细胞和交付问题显示RNAi(和反义寡核苷酸)领域针对其他组织类型的前进道路。

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