为期一年的临床试验结果olipudase阿尔法酶替代疗法在儿科患者酸性鞘磷脂酶缺乏症。

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迪亚兹GA,琼斯SA斯卡帕M,鲁如坤等客,Giugliani R, Guffon N, Batsu我,弗雷泽PA,李J,张问,Ortemann-Renon C

为期一年的临床试验结果olipudase阿尔法酶替代疗法在儿科患者酸性鞘磷脂酶缺乏症。

地中海麝猫。2021年8月,23 (8):1543 - 1550。doi: 10.1038 / s41436 - 021 - 01156 - 3。Epub 2021年4月19日。

PubMed ID

33875845 (在PubMed

]

文摘

目的:评估olipudase阿尔法酶替代疗法中心神经系统表现的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的孩子。方法:这个阶段1/2,国际多中心、开放性试验(ASCEND-Peds / NCT02292654)管理静脉olipudase阿尔法每2周intrapatient剂量升级到3毫克/公斤。主要结果是64年安全通过一周。二次结果包括药物动力学、脾脏和肝脏卷肺扩散能力(DLCO),血脂水平,通过52周和高度。结果:20例为:四个青少年(12 - 17年),9个孩子(11年),和七个婴儿/儿童早期(1 - 5年)。大多数是轻度或中度不良事件,包括infusion-associated反应(主要是荨麻疹、发热和/或呕吐)11例。三个病人有严重的治疗相关的事件:一个瞬态无症状的丙氨酸转氨酶升高,另一个与荨麻疹、皮疹(反麻醉品的抗体阳性(ADA +)),和第三个过敏反应(ADA +)接受脱敏,达成3毫克/公斤维持剂量。脾肿大和肝肿大提高> 40% (p < 0.0001)。意味着% DLCO预测提高了32.9% (p = 0.0053)的病人能够执行测试。血脂水平和肝脏转氨酶水平升高规范化。 Mean height Z-scores improved by 0.56 (p < 0.0001). CONCLUSION: In this study in children with chronic ASMD, olipudase alfa was generally well-tolerated with significant, comprehensive improvements in disease pathology across a range of clinically relevant endpoints.

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药物

Olipudase阿尔法