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Olipudase阿尔法

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Olipudase阿尔法是一种重组人酸性鞘磷脂酶用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)在儿童和成人。

通用名称
Olipudase阿尔法
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB12835
背景

Olipudase阿尔法是人类酸性鞘磷脂酶重组。1它是世界上第一个也是唯一一个酶替代疗法治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD),也称为尼曼氏病。6ASMD引起的疾病是一种罕见的溶酶体储存SMPD1基因的突变,导致缺乏酸性鞘磷脂酶的异常积累主要ASM衬底,鞘磷脂。3Olipudase阿尔法可以水解鞘磷脂累积在人体组织内,如肺、肝、脾、肾脏和骨髓。1

Olipudase阿尔法首次获得全球认可在日本3月28日,2022年。1后来6月28日,欧盟委员会批准了2022年62022年8月31日,FDA。8

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基于蛋白质疗法
其他基于蛋白质疗法
蛋白质的化学公式
C2900年H4373年N783年O791年年代24
蛋白质平均体重
63590.933 Da(精确)
序列
> Olipudase阿尔法序列HPLSPQGHPARLHRIVPRLRDVFGWGNLTCPICKGLFTAINLGLKKEPNVARVGSVAIKL CNLLKIAPPAVCQSIVHLFEDDMVEVWRRSVLSPSEACGLLLGSTCGHWDIFSSWNISLP TVPKPPPKPPSPPAPGAPVSRILFLTDLHWDHDYLEGTDPDCADPLCCRRGSGLPPASRP GAGYWGEYSKCDLPLRTLESLLSGLGPAGPFDMVYWTGDIPAHDVWHQTRQDQLRALTTV TALVRKFLGPVPVYPAVGNHESTPVNSFPPPFIEGNHSSRWLYEAMAKAWEPWLPAEALR TLRIGGFYALSPYPGLRLISLNMNFCSRENFWLLINSTDPAGQLQWLVGELQAAEDRGDK VHIIGHIPPGHCLKSWSWNYYRIVARYENTLAAQFFGHTHVDEFEVFYDEETLSRPLAVA FLAPSATTYIGLNPGYRVYQIDGNYSGSSHVVLDHETYILNLTQANIPGAIPHWQLLYRA RETYGLPNTLPTAWHNLVYRMRGDMQLFQTFWFLYHKGHPPSEPCGTPCRLATLCAQLSA RADSPALCRHLMPDGSLPEAQSLWPRPLFC
引用:
  1. KEGG药物:Olipudase阿尔法(链接]
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同义词
  • Olipudase阿尔法
外部id
  • Gz402665

药理学

指示

Olipudase阿尔法是表示一种酶替代疗法治疗中心的神经系统表现的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)在儿童和成人患者类型A / B或B型。5,7

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Olipudase阿尔法是一种酶替代疗法,可以改善的症状和体征ASMD通过减少数量的鞘磷脂在器官中的积累,导致组织损伤患者ASMD。5它能有效的减少non-neurological ASMD的表现程度,如脾肿大和肝肿大。4

的作用机制

ASMD是一种常染色体隐性遗传疾病不同的突变造成的SMPD1基因编码酸性鞘磷脂酶。从历史上看,ASMD尼曼氏病(NPD),基于疾病发病和严重程度有不同的分类。3NPD类型(NPD-A)指的是严重的早期形式,小儿脑脊髓交感神经系统ASMD和NPD B型(NPD-B)被称为later-onset,慢性内脏ASMD形式。慢性脑脊髓交感神经系统ASMD (NPD-A / B)是一种与中间表型严重性。2ASMD有广泛的疾病严重程度和神经和non-neurological表现;因此,很难区分不同类型的ASMD使用前ASMD分类系统(A, B, A / B)。3通常酸性鞘磷脂酶分解metabolically-related脂质鞘磷脂等各种细胞类型,如单核细胞、巨噬细胞、肝细胞。3酸性鞘磷脂酶的缺陷从而导致这些脂类的积累在人体组织内,引起先进的细胞和组织损伤和损害身体器官的功能。3Olipudase阿尔法重组人酸性鞘磷脂酶,水解鞘磷脂(SM),防止其在身体器官的积累。作为一个酶替代疗法,它是一个外生的酸性鞘磷脂酶来源。5

吸收

经过政府的3毫克/公斤olipudase阿尔法ASMD成人每两周洗一次,平均(%变异系数CV %)最大浓度(C马克斯)和曲线下的面积超过剂量间隔(AUC0-τ)在稳态30.2µg /毫升(17%)和607µg。分别h /毫升(20%)。5

的体积分布

经过政府的3毫克/公斤olipudase阿尔法ASMD成人每两周洗一次,估计意思是(CV %)的体积分布olipudase阿尔法是13.1 L (18%)。Olipudase阿尔法预计不会穿过血脑屏障或调节中枢神经系统疾病的表现。5

蛋白结合

没有可用的信息。

新陈代谢

Olipudase阿尔法是人类的重组酶,预计将消除通过蛋白水解降解成小肽和氨基酸。5

路线的消除

没有可用的信息。

半衰期

后管理3毫克/公斤olipudase阿尔法每隔两周与ASMD成人,意味着终端半衰期(t1/2)范围从31.9到37.6小时。5

间隙

后管理3毫克/公斤olipudase阿尔法每隔两周与ASMD成年人,olipudase阿尔法的平均(CV %)间隙是0.331 L / h (22%)。5

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

没有关于LD的信息50和过量olipudase阿尔法。没有已知的特定的解药olipudase阿尔法过量。

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Xenpozyme 注射,粉的解决方案 20毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟旗帜
Xenpozyme 注射,粉的解决方案 20毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟旗帜
Xenpozyme 注入,粉、冻干、解决方案 4毫克/ 1.1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2022-08-29 不适用 美国国旗
Xenpozyme 注射,粉的解决方案 20毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟旗帜
Xenpozyme 注射,粉的解决方案 20毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2022-08-02 不适用 欧盟旗帜
Xenpozyme 注入,粉、冻干、解决方案 20毫克/ 5.1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2022-08-29 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
A16AB25——Olipudase阿尔法
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
6 d5766q4op
化学文摘号
927883-84-9

引用

一般引用
  1. Keam SJ: Olipudase阿尔法:首先批准。药。2022年6月,82 (8):941 - 947。doi: 10.1007 / s40265 - 022 - 01727 - x。(文章]
  2. 瓦瑟斯坦MP, Schuchman嗯:酸性鞘磷脂酶缺乏症。(文章]
  3. 麦戈文MM, Avetisyan R,桑丘BJ, Lidove O:疾病表现和酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的疾病负担(ASMD)。Orphanet J罕见说。2017年2月23日,12 (1):41。doi: 10.1186 / s13023 - 017 - 0572 - x。(文章]
  4. 迪亚兹GA,琼斯SA斯卡帕M,鲁如坤等客,Giugliani R, Guffon N, Batsu我,弗雷泽PA,李J,张问,Ortemann-Renon C:一年的临床试验结果olipudase阿尔法酶替代疗法在儿科患者酸性鞘磷脂酶缺乏症。地中海麝猫。2021年8月,23 (8):1543 - 1550。doi: 10.1038 / s41436 - 021 - 01156 - 3。Epub 2021年4月19日。(文章]
  5. EMA批准药物产品:Xenpozyme (olipudase阿尔法)静脉输液链接]
  6. GlobeNewswire新闻稿:Xenpozyme®(olipudase阿尔法)欧盟委员会批准的第一个也是唯一治疗ASMD [链接]
  7. FDA批准的药物产品:XENPOZYME (olipudase alfa-rpcp)注射,静脉使用(链接]
  8. 食品及药物管理局新闻发布:FDA批准第一治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症,一种罕见的基因疾病(链接]
PubChem物质
347911391
RxNav
2610407
维基百科
Olipudase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
2 积极不招聘 治疗 鞘磷脂脂沉积症 1
2、3 积极不招聘 治疗 鞘磷脂脂沉积症 1
1 完成 治疗 酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD) 1
1、2 完成 治疗 鞘磷脂脂沉积症 1
不可用 批准用于市场营销 不可用 鞘磷脂脂沉积症 1
不可用 招聘 不可用 酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD) 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注射,粉的解决方案 静脉注射 20毫克
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 20毫克/ 5.1毫升
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 4毫克/ 1.1毫升
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
液体
实验属性
不可用

药物在2016年10月21日00:36 /更新在12月1日,2022年十一27