基因疗法BMN 270结果在小鼠和灵长类动物和治疗水平的FVIII正常化出血嗜血的老鼠。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

谢张彩旗,L, L,布伦年代,Mahimkar R,方年代,Sandza K,哈蒙D,耶茨B, B Handyside Sihn CR、加利西亚N, Tsuruda L,奥尼尔,Bagri, Colosi P,漫长的年代,Vehar G,卡特B

基因疗法BMN 270结果在小鼠和灵长类动物和治疗水平的FVIII正常化出血嗜血的老鼠。

摩尔。2018年2月7日,26 (2):496 - 509。doi: 10.1016 / j.ymthe.2017.12.009。Epub 2017年12月14日。

PubMed ID

29292164 (在PubMed

]

文摘

血友病A的x染色体出血障碍引起的突变基因编码VIII因子(FVIII)凝固蛋白质。出血的病人减少预防性治疗或治疗敏锐地使用重组或plasma-derived FVIII。我们取得了一个腺相关病毒5向量含有B domain-deleted (BDD) FVIII肝脏特异性启动子基因(BMN 270)。BMN 270注入嗜血鼠导致剂量依赖性BDD FVIII蛋白质的表达和相应的修正出血时间和失血。在最高剂量测试,完成校正。类似修正出血差不多同时观察等离子体水平的FVIII蛋白从内部BMN 270或外源性重组BDD FVIII管理。没有证据表明肝功能异常或观察肝细胞内质网应激。类似的剂量在灵长类动物产生类似的循环FVIII水平。这些临床数据支持BMN 270在血友病患者的评估。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Valoctocogene roxaparvovec