Vismodegib治疗基底细胞癌:ERIVANCE BCC试验的结果和意义。

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张建军，李建军，李建军

Vismodegib治疗基底细胞癌:ERIVANCE BCC试验的结果和意义。

中国生物医学工程学报，2014;10(6):927-36。doi: 10.2217 / fon.14.50。

PubMed ID

24941979 (PubMed视图

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摘要

局部晚期或转移性基底细胞癌(BCC)患者需要有效治疗，再加上对这种肿瘤分子基础的阐明取得了重大进展，这导致了新的靶向治疗方法的出现，即hedgehog基因抑制剂。它们用于晚期BCC患者的基本原理是基于它们对hedgehog通路的抑制作用，由于其主要成分PTCH1和SMO基因突变，hedgehog通路在BCC中异常激活。Vismodegib (GDC-0449)是一种选择性抑制SMO的口服生物有效的刺猬通路抑制剂。ERIVANCE BCC研究是一项II期国际多中心临床试验，评估vismodegib 150mg每日一次治疗局部晚期或转移性BCC患者的有效性和安全性。Vismodegib已被批准用于治疗转移性成年BCC患者，或手术后复发的局部晚期BCC患者，或不适合手术或放疗的成年BCC患者。本文将概述ERIVANCE BCC研究的基本原理、设计和现有结果，并讨论vismodegib在BCC患者管理中的临床意义。使用vismodegib的挑战包括停药后BCC的复发、获得性耐药的发展、Gorlin综合征患者的显着疗效以及与类别相关的药物毒性。正在进行的临床试验旨在探索vismodegib在手术前新辅助治疗中的作用，为了限制慢性不良事件而使用替代给药方案的可能性，以及基于基因型和/或表型特征确定更有可能对这种靶向治疗有反应的BCC患者。

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