Defibrotide,多分散的单链磷酸二酯寡核苷酸混合物与救生活动严重的肝静脉阻塞疾病:临床结果和潜在的作用机制。

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理查森Kornblum) N, Ayyanar K, Benimetskaya L, P, Iacobelli M,斯坦CA

Defibrotide,多分散的单链磷酸二酯寡核苷酸混合物与救生活动严重的肝静脉阻塞疾病:临床结果和潜在的作用机制。

寡核苷酸。2006年春天,16 (1):105 - 14。

PubMed ID

16584299 (在PubMed

]

文摘

肝静脉阻塞病(VOD)仍然是一个令人不安的和潜在的致命并发症高剂量化疗和造血干细胞移植调节方案。没有有效的疗法已经用于这些病人到目前为止,最好的支持性护理措施仍严重不足。Defibrotide (DF) (Gentium,公司。、科摩、意大利),多分散的混合物的单链磷酸二酯oligodeoxyribonucleotides可以获得控制解聚的猪肠道粘膜基因组DNA,似乎提供了一个安全有效的治疗一些病人患有严重的视频点播,一没有接受标准治疗的条件目前尚不存在。早期临床研究评价的功效DF治疗严重的VOD接受造血干细胞移植的患者非常令人鼓舞。大约45%的患者在多个初始II期临床试验,实现了一个完整的响应天+ 100,说明血清胆红素正常化和解决的临床综合症。然而,虽然多,但这些代表单臂研究。大,fda批准,关键,前瞻性,多,全球DF的III期试验与历史控制(最好的疗法)在2006年第一季度开始,应该提供进一步验证DF的功效。这种药物似乎几乎没有明显的副作用,而且几乎所有的受试者都接受这种治疗容忍。虽然行动的机制尚不清楚,但药物对最小系统抗凝效果但似乎引起众多的抗血栓和profibrinolytic影响体外和体内。 It may function as an adenosine receptor agonist and causes increased concentrations of endogenous prostaglandins, which modulate thrombomodulin, platelets, and fibrinolysis. It also appears to block lipopolysaccharide (LPS)-induced tissue factor (TF) expression. However, despite the fact the DF is composed of oligonucleotides, its mechanism of action, which at the present time is unclear, is not related to Watson-Crick base pair-dependent downregulation of gene expression but is rather likely a result of its polyanionic nature.

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药物

Defibrotide