因素VIII-Mimetic人性化双特异性抗体在血友病的函数。

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日本岛,Hanabusa H,塔基•M,松下T,佐藤T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K,吉田H, Nogami K

因素VIII-Mimetic人性化双特异性抗体在血友病的函数。

郑传经地中海J。2016年5月26日,374 (21):2044 - 53。doi: 10.1056 / NEJMoa1511769。

PubMed ID

27223146 (在PubMed

]

文摘

背景:在严重的血友病患者,标准治疗是常规预防性和情景因素八世的静脉输液。然而,这些治疗是繁重的,尤其是对孩子,并可能导致anti-factor八世同种抗体的形成(VIII因子抑制剂)。Emicizumab (ACE910),一个人性化的双特异性抗体模仿辅因子VIII因子的函数,是减轻这些问题。方法:我们注册18日本严重血友病患者(有或没有VIII因子抑制剂)在一个非盲、非随机化,个人间emicizumab剂量递增的研究。病人接受皮下emicizumab每周12周剂量的0.3,1.0或3.0毫克每千克体重(组1、2和3,分别)。端点是安全性和药代动力学和药效学资料。额外的,探索性的终点是出血年率,按照365.25倍计算出血事件的数量,除以天数治疗期间与入学前的6个月。结果:Emicizumab与严重不良事件和临床相关的凝血异常。等离子体浓度emicizumab增加剂量依赖性的方式。整个研究激活partial-thromboplastin倍仍短。 The median annualized bleeding rates in cohorts 1, 2, and 3 decreased from 32.5 to 4.4, 18.3 to 0.0, and 15.2 to 0.0, respectively. There was no bleeding in 8 of 11 patients with factor VIII inhibitors (73%) and in 5 of 7 patients without factor VIII inhibitors (71%). Episodic use of clotting factors to control bleeding was reduced. Antibodies to emicizumab did not develop. CONCLUSIONS: Once-weekly subcutaneous administration of emicizumab markedly decreased the bleeding rate in patients who had hemophilia A with or without factor VIII inhibitors. (Funded by Chugai Pharmaceutical; JapicCTI number, 121934.).

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药物

Emicizumab

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Emicizumab	凝血因子IX	蛋白质	人类	是的	代数余子式	细节
Emicizumab	凝血因子X	蛋白质	人类	是的	激活剂	细节