重组血管性血友病因子在严重血管性血友病中的止血疗效、安全性和药代动力学

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Gill JC, Castaman G, Windyga J, Kouides P, Ragni M, Leebeek FW, Obermann-Slupetzky O, Chapman M, Fritsch S, Pavlova BG, Presch I, Ewenstein B

重组血管性血友病因子在严重血管性血友病中的止血疗效、安全性和药代动力学

血液。2015年10月22日;126(17):2038-46。doi: 10.1182 / - 2015 - 02 - 629873血。Epub 2015 8月3日。

PubMed ID

26239086 (PubMed视图

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摘要

该3期试验评估了重组血管性血友病因子(rVWF)治疗严重血管性血友病(VWD)出血的安全性和止血效果。rVWF最初与重组因子VIII (rFVIII)联合使用，随后单独使用，只要止血因子VIII活性(FVIII: C)水平保持不变。采用随机交叉设计评价药代动力学(rVWF vs rVWF:rFVIII, 50 IU时VWF:瑞斯托司汀辅因子活性[RCo]/kg)。所有治疗出血(22例患者192例出血)的出血控制被评为良好或优秀(96.9%为优秀;122例轻度出血119例，61例中度出血59例，7例重度出血6例)，评分为4分(4 =无至1 =极好)。单次输液有效率为81.8%。治疗成功率为100%，定义为平均疗效评分<2.5的受试者人数。rVWF的PK谱不受rFVIII的影响(平均VWF:RCo末端半衰期:rVWF为21.9小时，rVWF:rFVIII为19.6小时)。单独rVWF后FVIII: C水平迅速升高，在6小时内达到止血水平，并持续到输注后72小时。8个不良事件(ae); 6 nonserious AEs in 4 subjects and 2 serious AEs [chest discomfort and increased heart rate, without cardiac symptomatology] concurrently in 1 subject) were associated with rVWF. There were no thrombotic events or severe allergic reactions. No VWF or FVIII inhibitors, anti-VWF binding antibodies, or antibodies against host cell proteins were detected. These results show that rVWF was safe and effective in treating bleeds in VWD patients and stabilizes endogenous FVIII : C, which may eliminate the need for rFVIII after the first infusion. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT01410227.

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药物

Vonicog阿尔法

血管性血友病因子

药物靶点

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血管性血友病因子	胶原α -1(I)链	蛋白质	人类	是的	粘结剂	细节
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