临床前评价RNAi transthyretin-mediated治疗淀粉样变。

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临床前评价RNAi transthyretin-mediated治疗淀粉样变。

淀粉样。2016年6月,23 (2):109 - 18。doi: 10.3109 / 13506129.2016.1160882。Epub 2016年3月31日。

PubMed ID

27033334 (在PubMed

]

文摘

ATTR淀粉样变是一个系统性、衰弱和致命的疾病造成的转体基因(竞技场队伍)的淀粉积累。核糖核酸干扰(RNAi)是一种临床验证技术可能是一个有前途的ATTR淀粉样变的治疗方法。绝大多数的竞技场队伍,可溶性淀粉样竞技场队伍的前兆,表达和肝脏中合成。RNAi技术使健壮的肝基因沉默,目的是减少系统性的竞技场队伍水平和减轻的许多临床表现ATTR源于肝竞技场队伍表达式。为了验证这个假说,TTR-targeting siRNAs进行评估遗传ATTR淀粉样变性的小鼠模型。RNAi-mediated肝竞技场队伍表达的沉默抑制沉积竞技场队伍,促进现有存款在病理相关组织竞技场队伍的回归。此外,存款回归的程度与RNAi-mediated击倒的水平。竞技场队伍稳定剂相比,tafamidis, RNAi-mediated击倒的竞技场队伍导致更大的存款在竞技场队伍回归组织更广泛的影响。在一起,本文提供的数据支持治疗降低竞技场队伍背后的假设和突出RNAi的潜在治疗的病人患有ATTR淀粉样变。

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