Patisiran

识别

总结

Patisiran是一个transthyretin-directed小干扰RNA用于治疗遗传性transthyretin-mediated淀粉样变的多神经病。

品牌名称

Onpattro

通用名称

Patisiran

beplay体育安全吗DrugBank加入数量

DB14582

背景

Parisiran是第一次在课堂上短RNA干扰治疗引起的多神经病患者遗传transthyretin-mediated淀粉样变⁴。销售一样Onpattro就是制定patisiran脂质体内信封为了更好地输送到肝脏,转体基因在哪里生产。批准Onpattro授予Alnylam制药,inc .) 2018年8月。Onpattro已经授予快车道,重点审查和突破性的治疗,和孤儿药物名称。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基因疗法
其他基因疗法

同义词

• Patisiran

外部id

• aln - 18328
• ALN-TTR02

药理学

指示

Patisirant表示成人治疗遗传性transthyretin-mediated淀粉样变^标签。

它与pre-medication管理以减少并发症^标签。其中包括静脉注射皮质类固醇地塞米松相当于10毫克,500毫克口服退热净,静脉注射组胺H1受体相当于50毫克的苯海拉明和静脉注射组胺H2受体相当于50毫克的雷尼替丁

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

相关条件

• 遗传transthyretin-mediated淀粉样变

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

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药效学

转体基因通常在运输过程中发挥作用的维生素a与视黄醇结合蛋白¹。ATTR基因型变异的转体基因能够形成淀粉样原纤维蛋白质和创造存款的条件称为transthyretin-mediated淀粉样变。

Patisiran减少了野生型和突变体转体基因mRNA可供翻译通过RNA干扰^2,3,标签。这减少循环转体基因蛋白质的影响和减少相关的淀粉样蛋白沉积transthyretin-mediated淀粉样变。

的作用机制

Patisirant是一个双链短核RNA)针对信使RNA编码野生型和突变体转体基因^3,标签。Patisiran进入细胞的处理小礼帽酶。这个处理涉及裂开悬臂核苷酸RNA的边缘。一旦处理核可以绑定到RNA-induced沉默复杂(RISC)。RISC分离的链RNA序列。一个链释放,一个仍然绑定。然后绑定链作为目标序列互补的信使rna序列。在这种情况下,约束链patisiran结合免费转体基因的信使rna,并对齐RISC复杂。然后裂解并呈现非功能性转体基因mRNA。针对序列可用于摧毁许多免费mRNA的副本。

目标	行动	生物
一个转体基因mRNA	抑制器	人类

吸收

Patisiran遵循线性dose-proportional吸收曲线^标签。超过95%的管理与脂质体药物仍然是复杂的分布主要是肝脏。慢性剂量为0.3毫克/公斤每3周,24周达到稳定状态。的积累因子AUC是3.2慢性给药。

的体积分布

patisiran的稳态分布的体积是0.26±0.20 L /公斤观察慢性剂量为0.3毫克/公斤每3周^标签。

蛋白结合

不到2.1%的patisiran必将血清白蛋白和α1-acid糖蛋白^标签。

新陈代谢

Patisiran是单个核苷酸代谢和可变长度的寡核苷酸的核酸酶类似于内源性RNA^标签

路线的消除

不到1%的是通过尿液排出。大部分的药物被核酸酶分解^标签。不需要剂量调整患者的轻度肝损害或轻度至中度肾功能损害。没有数据存在严重的患者终末期肾功能损害或中度到重度肝损伤。

半衰期

Patisiran终端消除半衰期为3.2±1.8天^标签。

间隙

patisiran的全身间隙是3.0±2.5毫升/小时/公斤^标签。

的不利影响

提高决策支持与研究成果

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。

了解更多

毒性

Patisiran没有产生的迹象embryo-fetal毒性剂量高达1.5毫克/公斤的老鼠^标签。在兔子特定剂量的0、0.3、1,2毫克/公斤embryo-fetal和孕产妇毒性被认为在中、高剂量。没有数据存在于人类被试对于怀孕期间的风险。

Patisirant似乎并不存在于母乳,但是脂质体剂型存在的脂质成分^标签。

Patisirant免疫原性与特定的抗体出现在3.6%的病人治疗^标签。尽管没有证据表明这些抗体减少药物的功效,有经历的风险免疫并发症生物制剂的使用。

Patisirant众所周知,减少可用的维生素A。病人使用药物维生素A缺乏症的风险增加^标签。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。

不可用

食物相互作用

没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

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产品的成分

成分	UNII	中科院	InChI关键
Patisiran钠	WO0YM16LKG	1386913-72-9	不适用

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Onpattro	注入,脂质复杂	2毫克/ 1毫升	静脉注射	Alnylam制药公司。	2018-08-13	不适用
Onpattro	注入,解决方案,集中精神	2毫克/毫升	静脉注射	奥尼兰姆荷兰帐面价值	2021-03-17	不适用
Onpattro	解决方案	2毫克/毫升	静脉注射	奥尼兰姆荷兰帐面价值	2019-07-25	不适用

类别

ATC代码

N07XX12——Patisiran

• N07XX——其他神经系统药物
• N07X——其他神经系统药物
• N07——其他神经系统药物
• N -神经系统

药物类别

• 反义元素(遗传学)
• 化合物用于研究、工业、或家庭设置
• 减少了RNA的完整性
• 增加蛋白质的分解
• 分子探针
• 神经系统
• 核酸探针
• 核酸
• 核酸、核苷酸和核苷
• 其他杂项治疗药物
• RNA,反义
• RNA,小翻译
• RNA,翻译
• 小干扰RNA
• Transthyretin-directed RNA相互作用

分类

没有分类

受影响的生物

• 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII

50 fkx8cb2y

化学文摘号

1420706-45-1

引用

一般引用

1. 巴特勒JS,陈Costelha年代,Fishman,威洛比杰,宝蓝TD, Milstein年代,福斯特DJ, Goncalves P,陈问秦J,贝当古BR, Sah DW,阿尔瓦雷斯R, Rajeev公斤,Manoharan M,菲茨杰拉德K,迈耶斯再保险公司Nochur SV, Saraiva MJ,齐默尔曼TS:临床前评价RNAi transthyretin-mediated治疗淀粉样变。淀粉样。2016年6月,23 (2):109 - 18。doi: 10.3109 / 13506129.2016.1160882。Epub 2016年3月31日。(文章]
2. 亚当斯D, Gonzalez-Duarte baillie gifford WD,杨CC,建筑师,克里斯汀AV, Tournev我,施密特HH,科埃略T,伯克杰,林KP,维塔克,Attarian年代,Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3日,金正日BJ,哦,J, Parman Y, Sekijima Y,霍金斯PN,所罗门SD Polydefkis M,戴克PJ,甘地PJ Goyal年代,陈J, Strahs, Nochur SV,糖果山,加戈PP、Vaishnaw AK, Gollob是的,Suhr OB: Patisiran, RNAi疗法,世袭转体基因淀粉样变。郑传经地中海J。2018年7月5日,379(1):乳。doi: 10.1056 / NEJMoa1716153。(文章]
3. Dana H, Chalbatani通用,Mahmoodzadeh H, Karimloo R, Rezaiean O, Moradzadeh, Mehmandoost N, Moazzen F, Mazraeh, Marmari V, Ebrahimi M, Rashno MM, Abadi SJ, Gharagouzlo E:分子机制和核的生物功能。Int J生物医学科学。2017年6月,13 (2):48-57。(文章]
4. FDA声明:Patisiran [链接]
5. FDA批准的药物产品:ONPATTRO (patisiran)注射链接]

外部链接

RxNav

2053490

维基百科

Patisiran

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	积极不招聘	治疗	淀粉样变,遗传/转体基因淀粉样变	1
3	积极不招聘	治疗	转体基因淀粉样变心肌病(ATTR)	1
3	完成	治疗	淀粉样疾病/淀粉样疾病,家族/淀粉样变,遗传/遗传性淀粉样变,Transthyretin-Related/家族性淀粉样多神经病(FAP)/TTR-mediated淀粉样变	1
3	完成	治疗	淀粉样变	1
3	完成	治疗	淀粉样变、家庭/转体基因淀粉样变	1
2	完成	治疗	TTR-mediated淀粉样变	2
1	完成	治疗	转体基因介导的淀粉样变(ATTR)	1
1	完成	治疗	TTR-mediated淀粉样变	1
0	没有招聘	治疗	多神经病	1
不可用	可用	不可用	ATTR与淀粉样变心肌病/Transthyretin-mediated与淀粉样变心肌病	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,脂质复杂	静脉注射	2毫克/ 1毫升
注入,解决方案,集中精神	静脉注射	2毫克/毫升
注入,解决方案,集中精神	静脉注射;注射用药物的	2毫克/毫升
解决方案	静脉注射	2毫克/毫升

价格

不可用

专利

专利号	儿科扩展	批准	到期(估计)	地区
US8802644	没有	2014-08-12	2030-10-21
US8778902	没有	2014-07-15	2021-03-30
US9234196	没有	2016-01-12	2029-10-20
US8822668	没有	2014-09-02	2029-04-15
US9364435	没有	2016-06-14	2029-04-15
US8158601	没有	2012-04-17	2030-11-10
US8741866	没有	2014-06-03	2029-10-20
US8168775	没有	2012-05-01	2029-10-20
US9193753	没有	2015-11-24	2021-03-30
US8334373	没有	2012-12-18	2025-05-27
US8058069	没有	2011-11-15	2029-04-15
US8492359	没有	2013-07-23	2029-04-15
US8642076	没有	2014-02-04	2027-10-03
US8362231	没有	2013-01-29	2021-03-30
US8895718	没有	2014-11-25	2021-03-30
US8552171	没有	2013-10-08	2021-03-30
US8372968	没有	2013-02-12	2021-03-30
US9943538	没有	2018-04-17	2023-11-04
US9943539	没有	2018-04-17	2023-11-04
US9567582	没有	2017-02-14	2021-03-30
US8895721	没有	2014-11-25	2021-03-30
US11079379	没有	2021-08-03	2035-08-27
US10240152	没有	2019-03-26	2029-10-20
US11141378	没有	2021-10-12	2029-04-15

属性

状态

不可用

实验属性

不可用

药物在8月10日,2018第19章20节/更新在2023年5月12日20:01