2017年临床试验更新:血友病治疗的创新。

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Hartmann J, Croteau SE

2017年临床试验更新:血友病治疗的创新。

中华血液学杂志。2016年12月;91(12):1252-1260。doi: 10.1002 / ajh.24543。Epub 2016年10月3日

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27563744 (PubMed视图

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摘要

近年来，治疗性临床试验的激增为血友病患者的变革性治疗方案铺平了道路。20世纪90年代初，重组因子浓缩液的引入促进了预防性替代作为血友病的标准护理，而不是按需治疗。这彻底改变了血友病患者的健康状况，使他们能够参与体育活动，减少使人衰弱的慢性关节损伤。预防性因子输注的挑战包括维持因子水平大于1%所需的输注频率、患者依从性、可靠的静脉注射途径和中和异体抗体(“抑制剂”)的开发。新疗法寻求通过几种不同的机制来改善当前的因素集中:(1)延长循环外源因子蛋白的半衰期，(2)替换内源性因子蛋白产生所必需的基因，(3)采用双特异性抗体技术模拟因子VIII的凝血功能，(4)用抗体、适体或RNA干扰技术破坏组织因子途径抑制剂(TFPI)或抗凝血酶(AT3)等抗凝血蛋白。新兴的治疗方案可能会减少(延长半衰期产品)的频率或消除(基因治疗)对预定因子浓缩液输注的需要，或提供皮下给药选择(双特异性抗体，AT3和TFPI靶向治疗)。此外，非因子替代策略为目前血友病中最大的未满足医疗需求的抑制剂患者提供了一种有前途的治疗选择。这篇综述强调了当前和最近完成的临床试验，这些试验正在推动我们对有或没有抑制剂的血友病患者的治疗方法的范式转变。点。 J. Hematol. 91:1252-1260, 2016. (c) 2016 Wiley Periodicals, Inc.

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