形态学改变头发黏多糖病的患者我重组人类alpha-L-iduronidase (laronidase Aldurazyme)。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

Kloska, Bohdanowicz J, Konopa G, Tylki-Szymnska, Jakobkiewicz-Banecka J, Czartoryska B, Liberek, Wegrzyn, Wegrzyn G

形态学改变头发黏多糖病的患者我重组人类alpha-L-iduronidase (laronidase Aldurazyme)。

地中海是J麝猫答:2005年12月15日;139 (3):199 - 203。

PubMed ID

16283671 (在PubMed

]

文摘

黏多醣症(MPS)是遗传,代谢疾病引起的黏多糖的积累(葡糖氨基葡聚糖,笑料)溶酶体。这种积累是由于缺乏一个特定的酶参与笑料的退化。议员类型我(MPS)是由alpha-L-iduronidase活动水平低或者检测不出来,一种酶参与删除终端从硫酸乙酰肝素和dermatan iduronic酸残留。最近,一种酶替代疗法(ERT)议员,基于政府重组人类alpha-L-iduronidase (laronidase Aldurazyme)。评估疗效的ERT尤其重要,因为议员们我是高度可变的,非常罕见的疾病,和相关的临床试验的患者数量相对较低。在各种重要的临床改善ERT期间,显著的形态学改变头发被指出。一个病人的头发样本的详细研究,从一开始就没有剪头发的ERT的这项研究中,结果支持了两个其他病人,发现头发轴结构异常在议员们我的头发。这些头发异常Aldurazyme治疗后消失。虽然头发形态是有限的临床重要性,数据表明该参数的变化可能是一个有用的,额外的工具快速、非侵入式的、初步评估的ERT功效。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Laronidase	Iduronic酸	小分子	人类	是的	其他/未知	细节