Laronidase

识别

总结

Laronidase是一种重组人类alpha-L-iduronidase用于治疗投手和Hurler-Scheie形式的黏多糖病,alpha-L-iduronidase的遗传缺陷。

品牌名称
Aldurazyme
通用名称
Laronidase
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB00090
背景

628年人类重组alpha-L-iduronidase残留物(成熟的形式),由重组DNAtechnology中国仓鼠卵巢细胞线。Laronidase糖蛋白,分子量约为83 kD。预测的氨基酸序列的重组形式,以及编码的核苷酸序列,是相同的人类a-L-iduronidase的多态形式。它包含6 N-linked低聚糖修改网站。

类型
生物技术
批准
生物分类
基于蛋白质疗法
重组酶
蛋白质结构
蛋白质的化学公式
C3160年H4848年N898年O881年年代12
蛋白质平均体重
69899.4哒
序列
> DB00090序列APHLVQVDAARALWPLRRFWRSTGFCPPLPHSQADQYVLSWDQQLNLAYVGAVPHRGIKQ VRTHWLLELVTTRGSTGRGLSYNFTHLDGYLDLLRENQLLPGFELMGSASGHFTDFEDKQ QVFEWKDLVSSLARRYIGRYGLAHVSKWNFETWNEPDHHDFDNVSMTMQGFLNYYDACSE GLRAASPALRLGGPGDSFHTPPRSPLSWGLLRHCHDGTNFFTGEAGVRLDYISLHRKGAR SSISILEQEKVVAQQIRQLFPKFADTPIYNDEADPLVGWSLPQPWRADVTYAAMVVKVIA QHQNLLLANTTSAFPYALLSNDNAFLSYHPHPFAQRTLTARFQVNNTRPPHVQLLRKPVL TAMGLLALLDEEQLWAEVSQAGTVLDSNHTVGVLASAHRPQGPADAWRAAVLIYASDDTR AHPNRSVAVTLRLRGVPPGPGLVYVTRYLDNGLCSPDGEWRRLGRPVFPTAEQFRRMRAA EDPVAAAPRPLPAGGRLTLRPALRLPSLLLVHVCARPEKPPGQVTRLRALPLTQGQLVLV WSDEHVGSKCLWTYEIQFSQDGKAYTPVSRKPSTFNLFVFSPDTGAVSGSYRVRALDYWA RPGPFSDPVPYLEVPVPRGPPSPGNP
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同义词
  • alpha-L-Idosiduronase
  • 人类重组alpha-L-iduronidase
  • Laronidasa
  • Laronidase
  • Laronidase(遗传的重组)

药理学

指示

黏多糖病的治疗

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Laronidase用于治疗黏多醣存储疾病(特别是黏多糖病1或投手综合症)alpha-L-iduronidase缺陷引起的。减弱或消失a-L-iduronidase活动导致呕吐基质的积累,dermatan硫酸和硫酸乙酰肝素,整个身体,导致广泛的细胞,组织和器官功能障碍。

的作用机制

Laronidase催化作用的水解终端alpha-L-iduronic酸残留dermatan硫酸盐和硫酸肝素。

目标 行动 生物
一个Iduronic酸
其他/未知
人类
吸收

不可用

的体积分布

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
路线的消除

不可用

半衰期

1.5 - -3.6小时

间隙

不可用

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

不可用

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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没有发现的交互。
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
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剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Aldurazyme 注入,解决方案,集中精神 100 U /毫升 静脉注射 赛诺菲安万特帐面价值 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Aldurazyme 注入,解决方案,集中精神 2.9毫克/ 5毫升 静脉注射 Genzyme公司 2003-04-30 不适用 美国国旗
Aldurazyme 注入,解决方案,集中精神 100 U /毫升 静脉注射 赛诺菲安万特帐面价值 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Aldurazyme 注入,解决方案,集中精神 100 U /毫升 静脉注射 赛诺菲安万特帐面价值 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Aldurazyme 解决方案 0.58毫克/毫升 静脉注射 赛诺菲安万特Genzyme,赛诺菲-安万特加拿大公司的一个部门 2004-08-12 不适用 加拿大的国旗

类别

ATC代码
A16AB05——Laronidase
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
选择父母
不可用
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
WP58SVM6R4
化学文摘号
210589-09-6

引用

一般引用
  1. 克拉克拉,幽灵我,贝克M, Kolodny呃,牧师通用,Muenzer J,拉波波特DM,伯杰KI, Sidman M, Kakkis ED,考克斯女友:laronidase治疗的长期疗效和安全性黏多糖病即儿科。2009年1月,123 (1):229 - 40。doi: 10.1542 / peds.2007 - 3847。(文章]
  2. 兰德里Y,给摩根大通:药物及其分子的目标:一个更新的概述。Fundam杂志。2008;2月22(1):队。doi: 10.1111 / j.1472-8206.2007.00548.x。(文章]
  3. FDA批准的药物产品:ALDURAZYME (laronidase)注射链接]
UniProt
P35475
基因库
M74715
PubChem物质
46505612
RxNav
392509年
ChEMBL
CHEMBL1201595
网页
PA164776670
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Iduronidase
FDA的标签
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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件
4 积极不招聘 治疗 1型黏多糖病 1
4 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/我黏多糖病类型(MPS)/黏多糖病V/1型黏多糖病 2
4 招聘 治疗 Hurler-Scheie综合症/我黏多糖病类型(MPS)/Scheie/1型黏多糖病 1
3 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/我黏多糖病类型(MPS)/黏多糖病V/1型黏多糖病 2
3 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/我黏多糖病类型(MPS)/1型黏多糖病 1
2 完成 治疗 Hurler-Scheie综合症/我黏多糖病类型(MPS)/黏多糖病V/1型黏多糖病 1
2 完成 治疗 我黏多糖病类型(MPS)/1型黏多糖病 1
1 完成 治疗 我黏多糖病类型(MPS) 2
1 招聘 治疗 戈谢病,类型3/议员二世/议员IVA/议员六世/议员七世/心肌灌注显像/筛疾病(Infantile-Onset)/2型戈谢病/防腐的疾病 1
1 终止 治疗 Hurler-Scheie综合症/溶酶体储存障碍/黏多糖病V/脊髓受压/1型黏多糖病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
  • BioMarin制药有限公司
  • Genzyme公司。
  • Hollister-Stier实验室有限责任公司
剂型
形式 路线 强度
注入,解决方案 静脉注射 2.9毫克
注入,解决方案,集中精神 静脉注射 100 U /毫升
注入,解决方案,集中精神 静脉注射 2.9毫克/ 5毫升
注入,解决方案,集中精神 静脉注射;注射用药物的 500 U / 5毫升
解决方案 静脉注射 0.58毫克/毫升
解决方案 静脉注射
解决方案 静脉注射 2.9毫克
注入,解决方案,集中精神 静脉注射 100国际单位/毫升
注入,解决方案 静脉注射 500 u / 5毫升
价格
单元描述 成本 单位
Aldurazyme 2.9 mg / 5毫升瓶 168.0美元 毫升
beplay体育安全吗DrugBank不卖也不买毒品。提供价格信息仅供参考。
专利
不可用

属性

状态
液体
实验属性
财产 价值
疏水性 -0.300 不可用
等电点 9.09 不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。
了解更多
用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。
了解更多
小分子
生物
人类
药理作用
是的
行动
其他/未知
引用
  1. Overington JP, Al-Lazikani B,霍普金斯艾尔:有多少药物靶点?Nat牧师药物。2006年12月,5 (12):993 - 6。(文章]
  2. C im P,犯罪,迈耶:药物,他们的目标和药物靶点的性质和数量。Nat牧师药物。2006年10月,5 (10):821 - 34。(文章]
  3. Kloska, Bohdanowicz J, Konopa G, Tylki-Szymnska, Jakobkiewicz-Banecka J, Czartoryska B, Liberek, Wegrzyn, Wegrzyn G:患者形态学改变头发黏多糖病我重组人类alpha-L-iduronidase (laronidase Aldurazyme)。地中海是J麝猫答:2005年12月15日;139 (3):199 - 203。(文章]
  4. 巴赫G,艾森伯格F Jr, Cantz M,这本书EF:猎人的缺陷综合症:sulfoiduronate硫酸酯酶缺乏症。《美国国家科学院刊S a . 1973年7月,70 (7):2134 - 8。(文章]
  5. 弗里曼C,霍普伍德JJ:人类alpha-L-iduronidase。催化性能和一个集成的硫酸乙酰肝素的溶酶体降解作用。j . 1992 3月15日,282 (Pt 3): 899 - 908。(文章]

药物在2005年6月13日,十三24 /更新在07年5月,2023 19:02