| Voretigene neparvovec |
腺相关病毒基因治疗用于治疗双等位基因RPE65突变相关的视网膜营养不良。 |
| Onasemnogene abeparvovec |
一种用于治疗由生存运动神经元1 (SMN1)基因双等位基因突变引起的脊髓性肌萎缩的新生儿和婴儿患者的基因疗法。 |
| Alipogene tiparvovec |
不带注释的 |
| Timrepigene emparvovec |
不带注释的 |
| Valoctocogene roxaparvovec |
一种以腺相关病毒血清型5 (AAV5)为基础的基因疗法，含有凝血因子VIII互补DNA，用于治疗严重血友病a。 |
| Giroctocogene fitelparvovec |
Giroctocogene fitelparvovec正在临床试验NCT04370054 (Study to Evaluate of PF-07055480对成人中重度血友病a的疗效和安全性的研究)中进行研究。 |
| Olenasufligene relduparvovec |
临床试验NCT03612869 (aavrh10-h。sgsh基因治疗黏多糖病IIIA型(MPS IIIA) |
| 蜡膜- 110 |
研究在阿尔茨海默病和基因治疗中的使用/治疗。 |
| Eladocagene exuparvovec |
一种含有人芳香l -氨基酸脱羧酶(AADC)基因的重组AAV2载体，用于治疗AADC缺乏症。 |
| Resamirigene bilparvovec |
AT132正在临床试验NCT03199469(基因转移临床研究x -连锁肌小管肌病)中进行研究。 |
| Lenadogene nolparvovec |
不带注释的 |
| Lanacogene vosiparvovec |
不带注释的 |
| Fidanacogene elaparvovec |
不带注释的 |
| Rebisufligene etisparvovec |
不带注释的 |
| Volrubigene ralaparvovec |
Volrubigene ralaparvovec正在接受临床试验NCT03223194 (Crigler-najjar综合征基因转移临床研究)的研究。 |
| Inlezifigene civaparvovec |
不带注释的 |
| Ranuzifigene civaparvovec |
不带注释的 |
| Adlinacogene civaparvovec |
不带注释的 |
| Tefidsogene civaparvovec |
不带注释的 |
| Devafidugene civaparvovec |
不带注释的 |
| Etranacogene dezaparvovec |
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| Dirloctocogene samoparvovec |
不带注释的 |
| Rovoctocogene durparvovec |
不带注释的 |
| Zildistrogene varoparvovec |
不带注释的 |
| Ezaladcigene resoparvovec |
不带注释的 |
| Avalotcagene ontaparvovec |
不带注释的 |
| Cotoretigene toliparvovec |
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| Cevaretigene ritoparvovec |
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| Entacingene turiparvovec |
不带注释的 |
| Fordadistrogene movaparvovec |
不带注释的 |
| Pariglasgene brecaparvovec |
不带注释的 |
| Delandistrogene moxeparvovec |
不带注释的 |
| Cobnabexagene anvuparvovec |
不带注释的 |
| Bomtabegagene bavoparvovec |
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| Verbrinacogene setparvovec |
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| Bevufenogene nofeparvovec |
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| Patidistrogene bexoparvovec |
不带注释的 |
| Isaralgagene civaparvovec |
不带注释的 |
| Sesiclenegene cosaparvovec |
不带注释的 |
| Domofenogene zalfaparvovec |
不带注释的 |
| Ifezuntirgene inilparvovec |
不带注释的 |
| Peboctocogene camaparvovec |
不带注释的 |
| Aguracingene cadoparvovec |
不带注释的 |
| Botaretigene sparoparvovec |
不带注释的 |
| Laruparetigene zovaparvovec |
不带注释的 |
| Lixmabegagene relduparvovec |
不带注释的 |
| Ixoberogene soroparvovec |
不带注释的 |
| Engabexagene cincesparvovec |
不带注释的 |
| Zaftuclenegene piruparvovec |
不带注释的 |
| NLX-P101 |
研究帕金森病的使用/治疗。 |