遗传酪氨酸血症发生1型由于缺乏fumarylacetoacetase(华氏温标),最后在酪氨酸酶分解代谢的途径。Nitisinone抑制酪氨酸的分解代谢,防止分解代谢的中间体。患者1,这些降解中间体的转化为有毒代谢物succinylacetone succinylacetoacetate,负责观察到肝脏和肾脏毒性。Succinylacetone还可以抑制卟啉合成途径导致5-aminolevulinate的积累,一种神经毒素负责1 -斑状危机的特点。

的作用机制

Nitisinone 4-hydroxyphenyl-pyruvate双氧酶的竞争性抑制剂,酶的上游fumarylacetoacetate hydrolyase(华氏温标)酪氨酸异化的途径。通过抑制酪氨酸的正常分解代谢遗传性酪氨酸血症患者1型(1)nitisinone防止分解代谢的中间体maleylacetoacetate和fumarylacetoacetate的积累。

目标	行动	生物
一个4-hydroxyphenylpyruvate加双氧酶	抑制剂	人类

吸收

胶囊和液体配方bioequivalent血浆浓度时间曲线和最大血浆浓度(Cmax)。

的体积分布

不可用

蛋白结合

不可用

新陈代谢

不可用

路线的消除

不可用

半衰期

~ 54小时

间隙

不可用

的不利影响

提高决策支持与研究成果

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。

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毒性

副作用包括等离子体水平升高的氨基酸,肝和肝衰竭。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。

没有发现的交互。

食物相互作用

限制摄入苯丙氨酸和酪氨酸。
把食物分开。Nitisinone胶囊应相隔1小时前或饭后两小时。
有或没有食物。Nitisinone平板电脑可以有或没有食物,但食物可能会延长达峰时间6个小时。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

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品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Nitisinone Mdk	胶囊	5毫克	口服	欧洲Mendeli出租车有限公司	2020-12-16	不适用
Nitisinone Mdk	胶囊	20毫克	口服	欧洲Mendeli出租车有限公司	2022-06-08	不适用
Nitisinone Mdk	胶囊	2毫克	口服	欧洲Mendeli出租车有限公司	2020-12-16	不适用
Nitisinone Mdk	胶囊	10毫克	口服	欧洲Mendeli出租车有限公司	2020-12-16	不适用
Nitisinone平板电脑	平板电脑	10毫克	口服	周期制药有限公司	2016-12-19	不适用
Nitisinone平板电脑	平板电脑	5毫克	口服	周期制药有限公司	2017-01-13	不适用
Nitisinone平板电脑	平板电脑	2毫克	口服	周期制药有限公司	2017-01-13	不适用
Nityr	平板电脑	10毫克	口服	周期制药(欧洲)有限公司	2020-12-22	不适用
Nityr	平板电脑	10毫克/ 1	口服	周期制药有限公司	2017-07-26	不适用
Nityr	平板电脑	5毫克/ 1	口服	周期制药有限公司	2017-07-26	不适用

通用的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Mdk-nitisinone	胶囊	5毫克	口服	Mendelikabs公司	2016-10-20	不适用
Mdk-nitisinone	胶囊	20毫克	口服	Mendelikabs公司	2019-02-01	不适用
Mdk-nitisinone	胶囊	2毫克	口服	Mendelikabs公司	2016-10-20	不适用
Mdk-nitisinone	胶囊	10毫克	口服	Mendelikabs公司	2016-10-20	不适用
Nitisinone	胶囊	5毫克/ 1	口服	科比牧场预先包装	2019-10-04	不适用
Nitisinone	胶囊	10毫克/ 1	口服	洪流制药有限公司	2023-01-09	不适用
Nitisinone	胶囊	5毫克/ 1	口服	Par制药公司。	2019-10-04	不适用
Nitisinone	胶囊	10毫克/ 1	口服	模拟制药	2022-06-15	不适用
Nitisinone	胶囊	5毫克/ 1	口服	Novitium制药有限责任公司	2019-08-26	不适用
Nitisinone	胶囊	10毫克/ 1	口服	科比牧场预先包装	2019-10-04	不适用

类别

ATC代码

A16AX04——Nitisinone

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 这种化合物属于有机化合物的类称为benzoylcyclohexane-1, 3-diones。这是alkyl-phenylketones烷基环己烷1,3-dione。
王国: 有机化合物
超类: 有机氧化合物
类: Organooxygen化合物
子课: 羰基化合物
直接父: Benzoylcyclohexane-1, 3-diones
选择父母: Trifluoromethylbenzenes/硝基苯/硝基芳香化合物的化合物/苯甲酰衍生物/芳基烷基酮/Beta-diketones/环酮/Propargyl-type 1,3 -偶极有机化合物/有机oxoazanium化合物/Organopnictogen化合物

显示5
基: 1,3-dicarbonyl化合物/1,3-diketone/氟烷基/卤代烷/Allyl-type 1,3 -偶极有机化合物/芳香homomonocyclic化合物/芳基烷基酮/苯环型的/苯甲酰/Benzoylcyclohexane-1, 3-dione

显示17
分子框架: 芳香homomonocyclic化合物
外部描述符: C-nitro化合物(trifluoromethyl)苯,环己酮(CHEBI: 50378)

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: K5BN214699
化学文摘号: 104206-65-7
InChI关键: OUBCNLGXQFSTLU-UHFFFAOYSA-N
InChI: InChI = 1 s / C14H10F3NO5 c15-14(16、17) 7-4-5-8(9(6 - 7) 18(22) 23) 13(21)成员(19)2-1-3-11 (12)20 / h4-6 12 h, 1-3H2
国际命名: 2 - (2-nitro-4——(trifluoromethyl)苯甲酰)cyclohexane-1 3-dione
微笑: [O -] [N +] (= O) C1 = C (C = CC (= C1) C (F) (F) F) C (= O) C1C (= O) CCCC1 = O

引用

一般引用

不可用

外部链接

人类代谢组数据库: HMDB0014492
PubChem化合物: 115355年
PubChem物质: 46507380
ChemSpider: 103195年
BindingDB: 50088804
RxNav: 61805年
ChEBI: 50378年
ChEMBL: CHEMBL1337
锌: ZINC000100014475
治疗目标数据库: DAP000774
网页: PA164777037
RxList: RxList药物页面
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Nitisinone

FDA的标签

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	完成	治疗	酪氨酸血症1型	1
3	未知的状态	治疗	尿黑酸尿	1
2	完成	治疗	尿黑酸尿	2
2、3	完成	治疗	尿黑酸尿	1
1	完成	基础科学	药物药物相互作用(DDI)	1
1	完成	基础科学	酪氨酸血症1型	3
1	完成	治疗	健康受试者(HS)	2
1	完成	治疗	酪氨酸血症1型	1
1、2	完成	治疗	白化病/视力丧失	1
不可用	完成	不可用	酪氨酸血症1型	1

药物经济学

制造商

罕见的疾病疗法公司

外包商

Apoteket Produktion和实验室Ab
罕见的疾病疗法。
瑞典国际Ab孤儿

剂型

形式	路线	强度
胶囊	口服	10毫克
胶囊	口服	2毫克
胶囊	口服	5毫克
胶囊,涂	口服	10毫克
平板电脑	口服	10毫克
平板电脑	口服	2毫克
平板电脑	口服	5毫克
胶囊,涂	口服	2毫克
胶囊,涂	口服	5毫克
平板电脑	口服	10毫克/ 1
平板电脑	口服	2毫克/ 1
平板电脑	口服	5毫克/ 1
胶囊	口服	10毫克/ 1
胶囊	口服	2毫克/ 1
胶囊	口服	20毫克
胶囊	口服	20毫克/ 1
胶囊	口服	5毫克/ 1
悬架	口服	4毫克/毫升
悬架	口服	4毫克/毫升
悬架	口服	4毫克/ 1毫升
胶囊	口服

价格

单元描述	成本	单位
Orfadin 10毫克胶囊	308.68美元	胶囊
Orfadin 5毫克胶囊	154.34美元	胶囊
Orfadin 2毫克胶囊	61.74美元	胶囊

beplay体育安全吗DrugBank不卖也不买毒品。提供价格信息仅供参考。

专利

专利号	儿科扩展	批准	到期(估计)
US5550165	没有	1996-08-27	2013-08-27
US9301932	没有	2016-04-05	2033-02-02
US10328029	没有	2019-06-25	2035-01-05

属性

状态

固体

实验属性

财产	价值	源
logP	1.6	不可用

预测性能

财产	价值	源
水溶度	0.00811毫克/毫升	ALOGPS
logP	2.06	ALOGPS
logP	3.13	Chemaxon
日志	-4.6	ALOGPS
pKa最强(酸性)	7.44	Chemaxon
pKa最强(基本)	-7.3	Chemaxon
生理上的电荷	0	Chemaxon
氢受体数	5	Chemaxon
氢供体数	0	Chemaxon
极地表面面积	94.35²	Chemaxon
可旋转键数	4	Chemaxon
折射性	71.34米³·摩尔¹	Chemaxon
极化率	26.76³	Chemaxon
数量的戒指	2	Chemaxon
生物利用度	1	Chemaxon
五个原则	是的	Chemaxon
Ghose用过滤器	是的	Chemaxon
Veber法则	没有	Chemaxon
MDDR-like规则	没有	Chemaxon

预测ADMET特性

财产	价值	概率
人类肠道吸收	+	0.9849
血脑屏障	+	0.87
Caco-2渗透	- - - - - -	0.5086
22基板	Non-substrate	0.8491
我22抑制剂	抑制剂	0.7006
22抑制剂二世	Non-inhibitor	0.8517
肾有机阳离子转运体	Non-inhibitor	0.8355
CYP450 2 c9衬底	Non-substrate	0.7862
CYP450 2 d6衬底	Non-substrate	0.8292
CYP450 3 a4衬底	底物	0.5765
CYP450 1 a2衬底	抑制剂	0.5808
CYP450 2 c9抑制剂	Non-inhibitor	0.5566
CYP450 2 d6抑制剂	Non-inhibitor	0.8867
CYP450 2 c19抑制剂	抑制剂	0.5431
CYP450 3 a4酶抑制剂	抑制剂	0.6104
CYP450抑制滥交	低CYP抑制滥交	0.5347
艾姆斯测试	非艾姆斯有毒	0.5612
致癌性	Non-carcinogens	0.6585
生物降解	没有准备好可生物降解	0.9836
大鼠急性毒性	2.6075 LD50,摩尔/公斤	不适用
hERG抑制(预测)	弱的抑制剂	0.6292
hERG抑制(预测II)	Non-inhibitor	0.7814

ADMET数据预计使用admetSAR,一个免费的工具评估化学ADMET性质。(23092397)

光谱

质量规范(NIST)

不可用

光谱

光谱	光谱类型	飞溅的关键
预测气谱- gc - ms	预测气相	不可用
预测MS / MS谱- 10 v,正面(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 20 v,正面(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 40 v,正面(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 10 v,负(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 20 v -(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 40 v -(注释)	预测质/女士	不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型

使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。

了解更多

用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。

了解更多

细节 1。4-hydroxyphenylpyruvate加双氧酶

类: 蛋白质
生物: 人类
药理作用: 是的
行动: 抑制剂

通用函数: 金属离子结合
特定的功能: 降解的关键酶酪氨酸。
基因名字: 保护局
Uniprot ID: P32754
Uniprot名字: 4-hydroxyphenylpyruvate加双氧酶
分子量: 44934.12哒

引用

陈X,霁ZL,陈YZ:运输大亨:治疗目标数据库。核酸研究》2002年1月1;30 (1):412 - 5。(文章]
费舍尔AA,戴维斯MW: Alkaptonuric褐黄病与主动脉瓣和关节置换和股骨骨折:病例报告和文献综述。医学研究杂志2004年11月,2 (4):209 - 15。(文章]
杨DY: 4-Hydroxyphenylpyruvate加双氧酶作为药物发现目标。药物新闻教谕。2003年10月,16 (8):493 - 6。(文章]
Hanauske-Abel HM, Popowicz Remotti H, Newfield RS,莱维珍:酪氨酸血症,人类疾病模型由2-oxoacid-utilizing加双氧酶:肝毒素抑制NTBC不正常肝胶原蛋白新陈代谢。J Pediatr杂志减轻。2002年7月,35 (1):73 - 8。(文章]
Suwannarat P O ' brien K,佩里MB,赛百灵N, Bernardini我Kaiser-Kupfer MI、BI,鲁宾Tsilou E,戈贝尔LH, Gahl佤邦:使用nitisinone尿黑酸尿患者。新陈代谢。2005年6月,54 (6):719 - 28。(文章]
Santra年代,鲍曼U:经验nitisinone的药理治疗遗传性tyrosinaemia 1型。专家当今Pharmacother。2008; 9 (7): 1229 - 36。doi: 10.1517 / 14656566.9.7.1229。(文章]

药物在6月13日创建,2005十三24 /更新在2023年5月6日56

Nitisinone

识别

结构Nitisinone (DB00348)

药理学

的相互作用

产品

类别

化学标识符

引用

临床试验

药物经济学

属性

光谱

目标

引用