Vutrisiran钠产品的成分Vutrisiran

Vutrisiran是一个双链小干扰核糖核酸(siRNA)目标野生型和突变体转体基因(竞技场队伍)信使核糖核酸(mRNA)。⁷小干扰rna治疗治疗表示这与遗传相关的疾病transthyretin-mediated淀粉样变(ATTR),竞技场队伍基因的突变所引起的一个条件。²超过130突变竞技场队伍已确定到目前为止,³但最常见的一个是替换缬氨酸和蛋氨酸在30 (Val30Met)的位置。²Val30Met变异遗传ATTR多神经病患者中是最普遍,尤其是在葡萄牙、法国、瑞典和日本。²

竞技场队伍突变导致错误折叠蛋白质的竞技场队伍的形成,形成淀粉样原纤维沉积在不同类型的组织。通过瞄准mRNA竞技场队伍,vutrisiran降低血清水平的竞技场队伍。^6,7Vutrisiran是商用的共轭N-acetylgalactosamine (GalNAc),交付的残留物,使肝细胞的核。^5,7这个交付平台给vutrisiran高效力和代谢稳定性,并允许对皮下注射每三个月进行一次。⁸另一个siRNA表示多神经病的治疗与遗传有关ATTRpatisiran。²2022年6月Vutrisiran是FDA批准的。