酸性麦芽糖酶缺乏症(AMD)
也被称为:Pompe-Disease/筛疾病/筛的疾病/酸性麦芽糖酶缺乏症/溶酶体alpha - 4-glucosidase缺乏症(障碍)/II型糖原存储疾病/II型糖原存储疾病/糖原存储疾病,II型(模糊)/广义糖原病(障碍)/糖原病(普遍):(筛的疾病)或(2型)/溶酶体alpha - 4-glucosidase不足——婴儿发病(障碍)/缺乏alpha-glucosidase(障碍)/葡聚糖不足1,4-alpha-glucosidase(障碍)
| 药物 | 药物名称 | 药物的描述 |
|---|---|---|
| DB01272 | Alglucosidase阿尔法 | 酸α-葡糖苷酶(棉酚)导数作为酶替代疗法治疗疾病筛在婴儿和儿童患者由棉酚不足引起的。 |
| DB16099 | Avalglucosidase阿尔法 | 溶酶体glycogen-specific酶用于治疗病人1岁及以上与晚发性疾病筛,或溶酶体酸性alpha-glucosidase(棉酚)缺乏症。 |
| 药物 | 药物名称 | 目标 | 类型 |
|---|---|---|---|
| DB01272 | Alglucosidase阿尔法 | Cation-dependent mannose-6-phosphate受体 | 目标 |
| DB01272 | Alglucosidase阿尔法 | 糖原 | 目标 |
| DB16099 | Avalglucosidase阿尔法 | Cation-independent mannose-6-phosphate受体 | 目标 |