异染性脑白质营养不良(MLD)
也被称为:脑白质营养不良,异染性的/异染性脑白质营养不良/法伯氏综合征/异染性脑白质营养不良,少年类型(障碍)/异染性脑白质营养不良(障碍)(模糊)/异染性的leucodystrophy(障碍)/异染性脑白质营养不良、婴儿/异染性脑白质营养不良、先天性类型(障碍)/异染性脑白质营养不良,后期幼稚的类型(障碍)
| 药物 | 药物名称 | 药物的描述 |
|---|---|---|
| DB17538 | Atidarsagene autotemcel | 一个基因疗法包括自体CD34 +干细胞丰富人类arylsulfatase (ARSA)基因编码用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。 |
| 药物 | 药物名称 | 目标 | 类型 |
|---|---|---|---|
| DB17538 | Atidarsagene autotemcel | 人类Arylsulfatase mRNA | 目标 |
| 药物 | 药物名称 | 阶段 | 状态 | 数 |
|---|---|---|---|---|
| DB00087 | 阿仑单抗 | 2 | 完成 | 2 |
| DB01008 | 白消安 | 2 | 完成 | 1 |
| DB00631 | Clofarabine | 2 | 完成 | 1 |
| DB06189 | Clofarabine | 2 | 完成 | 1 |
| DB00531 | 环磷酰胺 | 2 | 完成 | 1 |
| DB00091 | 环孢霉素 | 2 | 完成 | 1 |
| DB01005 | 羟基脲 | 2 | 完成 | 1 |
| DB01042 | 美法仑 | 2 | 完成 | 1 |
| DB00688 | 霉酚酸酯 | 2 | 完成 | 1 |
| DB01008 | 白消安 | 2 / 3 | 完成 | 1 |
| DB00531 | 环磷酰胺 | 2 / 3 | 完成 | 1 |
| DB04974 | Rimiducid | 不可用 | 不再可用 | 1 |
| DB00682 | 华法令阻凝剂 | 不可用 | 完成 | 1 |