Ivacaftor:一种新的突变调节药物。
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Kapoor H, Koolwal,辛格
Ivacaftor:一种新的突变调节药物。
成岩作用研究杂志2014;11月8日(11):SE01-5。doi: 10.7860 / JCDR / 2014/6486.5158。Epub 2014 11月20。
- PubMed ID
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25584290 (在PubMed]
- 文摘
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囊性纤维化(CF)是多系统疾病在新生儿时期到成年,主要影响呼吸系统。它是由CF跨膜电导调节基因的突变引起的。DeltaF508是最常见的突变看到全世界。支持管理与支气管扩张剂,抗炎、黏液溶解的抗生素治疗的基石。突变特定药物,Ivacaftor,最近批准了2012年1月USFDA病人携带G551D突变。批准在6年以上的病人与脂肪含有150毫克剂量每日两次安排餐。能改善肺功能和其他方面的疾病包括体重增加。的副作用,如上呼吸道感染、头痛、皮疹、腹泻、胃疼和头晕症状较轻,并且具有自限性。这是保证个性化医学的很好的例子——靶向药物治疗患者特定的基因组成。
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